维度网讯，Capricor Therapeutics Inc.（CAPR:NASDAQ）公布了2026年第一季度财务业绩，并披露了其在研细胞疗法Deramiocel（CAP-1002）针对杜氏肌营养不良症（DMD）的最新监管与临床进展。Deramiocel的生物制品许可申请（BLA）正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）审查，目标行动日期（PDUFA）为2026年8月22日。

杜氏肌营养不良症是一种严重的X连锁遗传病，由功能性肌营养不良蛋白缺失引起，导致骨骼肌、呼吸肌和心肌进行性退化。该病在美国影响约15000人，主要患者为男孩。心肌退化引发的心肌病和心力衰竭是DMD患者的主要死因，目前尚无治愈方法，治疗方案有限。

Deramiocel由同种异体心脏球衍生细胞（CDC）组成。这类心脏细胞群在临床前和临床研究中显示出免疫调节和抗纤维化作用。CDCs分泌的外泌体能够靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其呈现愈合表型。该药物已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的用于治疗DMD的孤儿药资格，以及FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定、EMA的先进治疗药品（ATMP）认定和FDA的罕见儿科疾病认定。

财务状况方面，截至2026年3月31日，公司持有的现金、现金等价物和有价证券总额约为2.786亿美元，而2025年12月31日约为3.181亿美元。2026年第一季度总运营费用约为3680万美元，上年同期约为2500万美元；净亏损约为3390万美元，合每股0.59美元，上年同期净亏损约为2440万美元，合每股0.53美元。公司预计现有资金足以覆盖支出和资本需求至2027年第四季度。

研发与运营方面，心脏MRI分析显示，与安慰剂相比，Deramiocel在通过晚期钆增强评估的心肌纤维化方面减少显著。一项基于家庭的杜氏视频评估“吃10口”指标显示，患者上肢功能和日常生活活动能力有统计学意义的改善。公司位于圣地亚哥的生产设施已通过FDA批准前检查，并准备支持初始商业发布。二楼扩建完成后，满产产能预计可覆盖每年约2000至2500名患者，对应每年约10000剂。公司正在等待全面的设施验证，FDA批准目标为2027年上半年。

目前约有90名患者入组了开放标签扩展研究，多名患者已连续静脉输注Deramiocel长达五年，涉及超过800次输注，安全性数据持续良好。Capricor已聘请Michael Maurer担任首席商务官，他具备直接的DMD商业经验。在可能获批后，公司预计将有资格获得罕见儿科疾病优先审评券（PRV），该凭证可转让和出售。

公司首席执行官Linda Marbán博士表示，随着FDA对BLA的审查正在进行，团队的首要任务是执行，与机构密切合作，为可能的上市做准备，并继续建设商业化阶段公司的能力。多位分析师在财报后发布或重申了评级。Oppenheimer给予“跑赢大盘”评级，12至18个月目标价为54.00美元；H.C. Wainwright & Co.给予“买入”评级，目标价为60美元；Roth的分析师对公司的估值进行了贴现现金流分析。Capricor还在推进StealthX™平台，用于通过肌肉靶向递送siRNA、蛋白质和小分子，并为Deramiocel扩展至贝克尔肌营养不良症做准备。

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