斯坦福医学院研究团队开发出一种创新的干细胞移植预处理方案，通过抗体疗法替代传统化疗和放疗，为范可尼贫血症患者带来更安全的治疗选择。这项发表在《自然医学》的研究由Agnieszka Czechowicz助理教授和Rajni Agarwal教授共同领导，在三名患儿中取得显著疗效。

研究采用靶向CD117蛋白的briquilimab抗体，结合改良的供体细胞处理技术，成功完成了干细胞移植。Czechowicz表示："我们完全避免了传统方案中的放疗和基因毒性化疗药物白消安的使用。"两年随访结果显示，所有患者的供体细胞嵌合率接近100%，远超研究人员设定的1%预期目标。

该治疗方案通过抗体特异性清除患者自身造血干细胞，同时采用去除α/β T细胞的半相合移植技术，既降低了治疗毒性，又扩大了供体来源范围。首例接受治疗的11岁患者Ryder Beck移植后健康状况显著改善，已恢复正常学习和体育活动。

研究团队目前正在开展更大规模的II期临床试验，并计划将该方案拓展至其他遗传性血液疾病，如戴蒙德-布莱克凡贫血症的治疗中。这项创新为需要干细胞移植但无法耐受传统预处理方案的患者提供了新的治疗可能。

更多信息： 使用抗CD117抗体进行无辐射和无白消安干细胞移植治疗范康尼贫血：一项1b期临床试验，《自然医学》 (2025)。期刊信息： 《自然医学》