韩国生命科学技术研究院(KRIBB)的研究团队成功研发出全球首个针对哈钦森-吉尔福德早衰综合征(HGPS)的精准RNA靶向疗法。该技术由下一代动物资源中心的金善旭博士团队主导，相关成果发表于《分子治疗》杂志，为这一罕见遗传疾病的治疗带来新希望。

早衰症由LMNA基因突变引发，导致异常蛋白早衰蛋白(progerin)积累，加速细胞衰老。目前唯一获批药物lonafarnib价格昂贵且疗效有限，患者平均寿命仅延长2.5年。金善旭团队采用新型RfxCas13d RNA引导技术，可精准剪切致病RNA转录本，保留正常基因功能。

"这项技术能选择性降解早衰蛋白，同时避免传统基因编辑的DNA永久性修改风险，"金善旭表示。实验显示，治疗后的早衰症模型小鼠症状显著改善，包括毛发再生、脊柱弯曲缓解及心脏功能恢复。此外，该技术对自然衰老的人类皮肤细胞同样展现调控潜力。

研究团队指出，该RNA靶向策略安全性高且效果可逆，未来或可拓展至15%由RNA错误引起的遗传病治疗。金善旭补充："它有望成为治疗衰老相关疾病、癌症及神经退行性病变的平台技术。"

更多信息： Unbin Chae 等人，《利用 RfxCas13d 精准靶向早衰蛋白：哈钦森-吉尔福德早衰综合征的治疗途径》，《分子治疗》(2025)。期刊信息： 分子治疗