瑞典隆德大学与阿斯利康公司的联合研究揭示了脂质纳米颗粒在基因治疗中的关键作用。这项发表在《自然通讯》的研究通过超分辨率显微镜技术，首次详细观测了脂质纳米颗粒递送RNA的分子机制。

研究团队负责人、肿瘤内科医生安德斯·维特鲁普表示："我们发现脂质纳米颗粒必须突破内体屏障才能将RNA有效递送至细胞质。这项发现为提高基因治疗效率提供了重要依据。"研究人员观察到，目前仅有少量RNA能成功穿越内体，且部分纳米颗粒会造成无效损伤。

脂质纳米颗粒因其生物相容性成为理想的药物载体。新冠mRNA疫苗的成功应用验证了其安全性，但针对癌症等疾病的治疗需要更高精准度。维特鲁普指出："肝脏会吸收大部分静脉注射的纳米颗粒，如何靶向特定器官仍是重大挑战。"

该研究为优化基因剪刀CRISPR-Cas9的递送系统提供了新思路。约翰娜·约翰逊博士补充："理解纳米颗粒与细胞的相互作用机制，是开发精准医疗的关键一步。"研究团队正致力于提升递送效率，以期实现关闭致癌基因的"肿瘤学圣杯"。

更多信息： Johanna M. Johansson 等人，《脂质纳米颗粒介导 RNA 递送至胞质溶胶的细胞和生物物理障碍》，《自然通讯》(2025)。期刊信息： 《自然通讯》