巴塞尔大学生物中心与罗氏公司合作在《自然通讯》发表研究，揭示了调控RNA药物细胞内运输效率的关键因素。该研究通过CRISPR/Cas9全基因组筛选，发现减缓药物在内体中的运输可显著提升反义寡核苷酸(ASO)疗法的治疗效果。

研究人员系统分析了数千个基因对ASO活性的影响，发现AP1M1基因在药物运输过程中起关键作用。罗氏公司研究员Liza Malong博士表示："通过调节这个基因，我们能够延长ASO在内体中的停留时间，从而增加其逃逸并发挥作用的机会。"实验数据显示，这种方法在细胞培养和小鼠模型中均能提高疗效，且无需增加药物剂量。

巴塞尔大学Anne Spang教授指出："这项发现不仅为RNA疗法优化提供了新思路，其原理还可能应用于抗感染治疗领域。"研究团队认为，该成果将推动更有效的遗传疾病治疗策略的开发。

更多信息： Liza Malong 等人，CRISPR/Cas9 筛选揭示内体-高尔基体界面调控细胞反义寡核苷酸活性的蛋白质，《自然通讯》(2025)。期刊信息： 《自然通讯》