美国布罗德研究所团队在《美国国家科学院院刊》发表研究成果，开发出名为LF N -Acr/PA的新型CRISPR-Cas9调控系统。该技术能有效降低基因编辑的脱靶效应，为基因治疗临床应用提供更安全的选择。

研究团队利用炭疽毒素成分构建蛋白质递送系统，实现了抗CRISPR蛋白的高效细胞内递送。项目负责人Ronald Raines表示："这是首个可穿透细胞的抗CRISPR蛋白系统，能在编辑完成后快速关闭Cas9活性。"实验数据显示，该系统可将基因编辑特异性提升40%，且作用时间仅需数分钟。

该技术已提交专利申请，有望改善镰状细胞病等遗传疾病的治疗效果。共同作者Amit Choudhary指出："这项突破为开发更精准、更可控的基因疗法奠定了基础。"研究团队正进一步优化该系统，以拓展其在临床治疗中的应用范围。

更多信息： Axel O. Vera 等人，《保护性抗原介导的抗 CRISPR 蛋白递送用于精准基因组编辑》，《美国国家科学院院刊》(2025)。期刊信息： 美国国家科学院院刊