澳大利亚新南威尔士大学与美国圣犹达儿童研究医院合作，开发出基于表观遗传编辑的新型CRISPR技术。这项发表在《自然通讯》的研究，为镰状细胞病等遗传疾病的治疗提供了更安全的方案。

研究团队由新南威尔士大学梅林·克罗斯利教授领导，证实DNA甲基化是基因沉默的直接原因而非副产品。克罗斯利表示："我们明确证明去除甲基标签可以重新激活基因，就像移走锚点一样。"该技术通过递送酶去除甲基而不切割DNA，避免了传统基因编辑的潜在风险。

实验聚焦于重新激活胎儿珠蛋白基因，以补偿导致镰状细胞病的缺陷基因。共同作者凯特·奎兰教授指出："这种方法在不改变DNA序列的情况下调控基因表达，副作用风险更低。"目前研究处于细胞实验阶段，下一步将进行动物模型测试。

研究人员表示，这项突破不仅对血液疾病治疗具有重要意义，还标志着表观遗传编辑新时代的开始。该技术未来可能应用于更多遗传疾病和农业领域。

更多信息： Henry W. Bell 等人，通过表观基因组编辑去除启动子 CpG 甲基化可逆转 HBG 沉默，《自然通讯》 (2025)。期刊信息： 《自然通讯》