耶鲁大学科研团队近日在《细胞》杂志发表研究成果，成功开发出新型RNA编辑工具R-IscB和R-Cas9。该技术基于CRISPR-Cas9系统中发现的RNA靶向活性，为基因治疗提供了更安全的潜在解决方案。

研究团队发现，传统CRISPR基因编辑工具中隐藏着强大的RNA靶向活性。资深作者、耶鲁大学医学院柯艾龙教授表示："解决方案出奇的简单。我们发现了隐藏在CRISPR工具及其相关酶IscB中的RNA靶向活性，并释放了其隐藏的力量来靶向RNA。"

与直接编辑DNA不同，RNA编辑不会造成永久性遗传改变，因而具有更高的安全性。第一作者徐成涛博士指出："从Cas9中得出同样的想法要困难得多，因为它的结构比IscB复杂得多。大自然为我们留下了许多宝藏，揭示它们充满挑战，但也令人着迷。"

研究人员将新工具比作"RNA编辑的瑞士军刀"，能够精确干扰mRNA功能、切割目标mRNA或纠正编码错误。柯教授强调："从本质上讲，我们有办法在RNA水平上进行任何类型的基因手术，这是一件大事。"

目前，研究团队计划在实验室测试这些工具治疗罕见遗传疾病和促进伤口愈合的潜力。徐博士表示："我们非常期待看到这种方法能与其他类似工具一起发展到何种程度。"柯教授特别指出："我们对R-IscB进行的转剪反应特别兴奋，因为它有可能在RNA水平上纠正任何类型的基因突变。"

更多信息： 将IscB和Cas9转化为RNA引导的RNA编辑器，Cell (2025)。期刊信息： Cell