英国纽卡斯尔大学研究人员主导的一项国际临床试验显示，靶向药物Iptacopan对治疗罕见肾脏疾病C3G具有显著效果。这项医学突破为改善C3G疾病患者的治疗效果提供了新的治疗方案，标志着肾脏疾病治疗领域取得重要进展。

该研究成果已在《柳叶刀》期刊正式发表。纽卡斯尔医院肾病科顾问医生Edwin Wong博士作为英国首席研究员，与纽卡斯尔大学David Kavanagh教授共同领导了这项名为APPEAR-C3G的三期临床试验。研究团队通过全球多中心合作，评估了Iptacopan药物在C3G患者中的疗效和安全性。

C3G医学全称为补体3肾小球病，是一种因补体系统功能紊乱导致的罕见肾脏疾病。这种疾病会使人体免疫系统过度激活，攻击肾脏中的肾小球结构，影响其正常的滤过功能。此前临床缺乏针对C3G的特效治疗方法，多数患者最终会发展为终末期肾衰竭。

Edwin Wong博士表示："C3G的预后非常差，通常需要长期透析或肾移植，但即使移植了新的肾脏，也无法保证患者不会复发。研究结果不仅表明该治疗方法可以防止蛋白质泄漏到尿液中，而且还针对我们在疾病中看到的补体系统过度激活。"

这项临床试验证实，Iptacopan能有效抑制补体系统的异常活化，减少肾脏蛋白质流失，帮助稳定肾功能指标。该靶向药物的作用机制是针对疾病根源进行干预，为C3G患者提供了更精准的治疗选择。

David Kavanagh教授指出："C3G等疾病虽然罕见，但可能对患者及其家人造成毁灭性的影响。现在，我们首次找到了一种针对C3G根本病因并阻止病情进展的治疗方法。这项研究的结果对于之前没有有效治疗方法的C3G患者来说是一个关键时刻。"

诺华公司心血管、肾脏和代谢开发部门全球负责人Ruchira Glaser强调："在诺华，我们致力于保护肾脏健康，并为那些尚未得到满足的高需求人群提供革新性的治疗方案。正因如此，我们与临床医生、研究人员和倡导者携手合作，共同发现并解决治疗缺口，为患者带来创新的治疗方案。"

研究人员表示，这项关于靶向药物的研究成果得益于全球医疗团队的通力协作，为罕见肾脏疾病治疗开辟了新的方向。

更多信息： 口服iptacopan治疗C3肾小球病患者：一项随机、双盲、平行组、多中心、安慰剂对照的3期研究。《柳叶刀》。期刊信息： 柳叶刀