香港城市大学开发GenomePAM平台革新基因编辑技术
2025-10-15 14:57
来源:香港城市大学
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香港城市大学生物医学系郑宗礼教授团队在基因编辑领域取得技术突破。该研究团队开发出一种名为GenomePAM的新型基因编辑平台,能够快速识别CRISPR基因编辑工具所需的PAM序列。这项研究成果已在《自然生物医学工程》期刊发表,题为"GenomePAM指导使用哺乳动物基因组重复序列进行CRISPR-Cas核酸酶的PAM表征和工程化"。CRISPR(规律成簇短回文重复序列)+ DNA片段,大肠杆菌

CRISPR基因编辑技术作为分子生物学中的重要工具,需要通过PAM序列这一特定DNA信号才能实现对目标基因的精准编辑。郑宗礼教授解释说:"这就像双因素身份验证系统的第一步。第二步身份验证,例如通过手机进行的身份验证,只有在密码匹配后才会启动。"传统PAM识别方法存在局限性,而GenomePAM平台通过利用人体细胞中天然存在的重复序列,建立了更高效的识别系统。

该GenomePAM技术直接作用于人体细胞,通过分析基因组中超过10,000个自然重复序列旁的随机PAM模式,实现了对CRISPR工具识别序列的快速精准鉴定。与传统方法相比,这一平台不仅能识别更长的PAM序列,还提供了更接近临床实际的操作环境。郑教授表示:"GenomePAM让我们能够了解CRISPR工具的运作效果,更重要的是,考虑到所有可能的PAM,我们能够了解它在基因组中切割的精确度。"

这项技术突破为基因治疗工具开发提供了新的支持。GenomePAM平台有望加速新型CRISPR系统的开发进程,推动精准基因编辑和临床药物研发的进展。郑教授指出:"GenomePAM可以大大加速基因编辑工具的开发,从而推动精准基因编辑和临床药物开发。"该平台的应用将有助于研究人员设计更具针对性的基因编辑方案,为遗传疾病和治疗提供新的技术路径。

更多信息: Miao Yu 等,GenomePAM 指导利用哺乳动物基因组重复序列进行 PAM 表征和 CRISPR-Cas 核酸酶工程改造,《自然生物医学工程》(2025)。期刊信息: 《自然生物医学工程》

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