德克萨斯大学奥斯汀分校研究团队开发出一种新型基因编辑方法，该方法能够一次性纠正哺乳动物细胞中的多种致病突变。这项发表于《自然生物技术》的研究利用细菌中的逆转录子遗传元件，为治疗囊性纤维化等复杂遗传疾病提供了新方案。

该基因编辑技术首次在脊椎动物模型中成功校正致病突变。研究人员在斑马鱼胚胎实验中证实，该方法可有效纠正导致脊柱侧弯的基因突变。与现有技术相比，这种基于逆转录子的基因编辑方法展现出更高的精确度和效率。

论文共同作者杰西·巴芬顿表示："许多现有的基因编辑方法仅限于一两个突变，这使得很多人落后。我的希望是开发一种基因编辑技术，使之能够更加包容那些可能具有更多独特致病突变的人群。"

该研究由巴芬顿与分子生物科学教授伊利亚·芬克尔斯坦共同领导。新型基因编辑技术的优势在于能用健康DNA序列替换大段缺陷区域，从而修复该片段内的任何突变组合。芬克尔斯坦指出："我们希望通过开发现成的工具，一次性治愈大量患者，实现基因治疗的大众化。"

与传统方法相比，这种逆转录子基因编辑技术将新DNA插入目标细胞的效率从1.5%提升至约30%。该方法通过脂质纳米颗粒递送RNA，避免了传统递送方式的一些技术难题。

研究团队正应用该技术开发囊性纤维化的基因治疗方案。针对CFTR基因的超过一千种已知突变，巴芬顿强调："通过我们基于逆转录子的方法，可以切除整个缺陷区域并用健康区域替换，这将惠及更大比例的囊性纤维化患者。"

这项逆转录子基因编辑技术的发展为多突变遗传病的治疗开辟了新途径，展示了基因编辑技术在精准医疗领域的应用潜力。

更多信息： Jesse D. Buffington 等人，逆转录子发现与工程化用于精准基因组编辑，《自然生物技术》(2025)。期刊信息： 《自然生物技术》