威尔康奈尔医学院研究团队成功开发新型基因调控技术Cyclone，该技术能够以非毒性方式精确控制细胞内基因活性。这项基因开关技术通过插入特定DNA片段抑制目标基因表达，并利用抗病毒药物阿昔洛韦实现可逆激活，为疾病研究与基因治疗开发提供新工具。

Cyclone技术基于天然存在的“毒性外显子”片段进行设计。研究人员将人工设计的毒性外显子嵌入目标基因后，可阻断基因蛋白质翻译过程。当引入阿昔洛韦药物时，该分子与毒性外显子结合即可恢复基因功能。研究论文已发表于《自然·方法》期刊，资深作者萨米·贾弗里博士表示：“我们认为Cyclone概念具有巨大潜力，可用于各种需要安全、精确控制基因活性的应用。”

与现有依赖四环素等具有细胞毒性的基因调控系统相比，Cyclone技术展现出显著优势。高剂量阿昔洛韦仍保持安全性，且不会破坏RNA转录本结构。实验数据显示，该系统可将基因活性从接近零提升至正常水平300%，并可同步调控人工基因与天然基因。

该基因开关技术适用于多基因同步操控，研究人员证实Cyclone系统可与不同开关分子协同工作。贾弗里实验室博士候选人侯倩作为研究第一作者，参与验证了该技术在基因治疗领域的应用前景。未来Cyclone型系统可作为可逆安全机制，精确控制治疗性基因的表达水平。

更多信息： Qian Hou 等人，《用于小分子控制哺乳动物基因表达的便携式毒素外显子》，《自然方法》(2025)。期刊信息： Nature Methods