一项由伦敦大学学院及大奥蒙德街医院科学家主导开发的新型细胞疗法，在治疗T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)的初期临床试验中展现出积极结果。这项名为BE-CAR7的疗法利用碱基编辑技术改造通用型免疫细胞，用于治疗此前难治的侵袭性血液癌症。

该临床试验结果已发表于《新英格兰医学杂志》。研究显示，在总计10名接受治疗的儿童及成人患者中，有82%在接受BE-CAR7治疗后达到深度缓解，为其后续进行干细胞移植创造了条件。64%的患者目前保持无病状态，其中首例患者已无病三年并结束治疗。主要副作用为血细胞减少、细胞因子释放综合征及皮疹，均在可控范围内。

该疗法基于CAR-T细胞免疫疗法原理，但针对由异常T细胞自身引发的白血病进行了特殊设计。研究团队运用碱基编辑技术——一种无需切割DNA、可精确修改单个碱基的基因编辑方法——对来自健康供体的T细胞进行多重改造。改造步骤包括去除细胞原有受体以制成“通用型”产品，消除可能引发“友军误伤”的特定T细胞标记(CD7)，以及增加一个能识别并攻击白血病T细胞上CD7标记的嵌合抗原受体。

领导这项研究的伦敦大学学院细胞和基因治疗教授瓦西姆·卡西姆表示：“我们已经证明，通用型或‘现成的’碱基编辑CAR T细胞可以寻找并摧毁非常顽固的CD7+白血病病例。” 大奥蒙德街医院骨髓移植顾问罗伯·基耶萨博士指出：“这项研究为所有被诊断患有这种罕见但侵袭性极强的血液癌症的患者带来了更好的预后希望。”

首位接受该疗法的患者，16岁的艾莉莎·塔普利已出院进入长期随访。她于2022年13岁时接受了治疗，此前对标准化疗及骨髓移植均无反应。艾莉莎表示：“几年后，我们知道它是有效的，我现在过得很好……我的下一个目标是学习驾驶，但我最终的目标是成为一名科研人员。”

这项在英国开展的临床试验由大奥蒙德街医院发起，并获得了多个研究机构的支持。

更多信息： 发表于：新英格兰医学杂志(2025)。期刊信息： 《新英格兰医学杂志》