科罗拉多大学安舒茨分校的科学家研究发现，一种已获批准用于治疗其他疾病的药物——沙格司亭，可能有助于减缓与阿尔茨海默病等认知障碍相关的早期神经元损伤。相关论文已于5月26日发表于《细胞报告医学》期刊。

该研究团队发现，由垂死或受损神经元释放至血液中的特定蛋白质(如UCH-L1和NfL)，其浓度自生命早期起便随年龄呈指数级增长。此外，从40岁左右开始，反映大脑炎症的GFAP蛋白水平也显著上升。这些生物标志物的变化可能关联于正常的衰老过程及后续的认知衰退。

研究资深作者、科罗拉多大学安舒茨分校阿尔茨海默病和认知中心主任亨廷顿·波特博士表示：“这些研究结果表明，随着年龄的增长，这些标志物的水平呈指数级上升，神经炎症可能会加速这一过程，这可能是衰老导致认知能力下降和阿尔茨海默病的原因，而沙格司亭治疗可能会阻止这一趋势。”

沙格司亭是人体天然蛋白GM-CSF的合成形式，已临床应用约三十年。在先前一项针对阿尔茨海默病患者的早期临床试验中，该药物显示出了积极信号。波特博士指出：“在临床试验中，当阿尔茨海默病患者接受沙格司亭治疗后，他们血液中代表神经元细胞死亡的UCH-L1指标下降了40%——在我们的研究中，这与早期生命阶段的水平相似。”

与服用安慰剂的患者相比，接受该沙格司亭治疗的患者在一项名为简易精神状态检查的认知测试中得分有所改善。值得注意的是，在治疗结束后，认知改善效果依然延续，但血液中部分生物标志物的有利变化则恢复到治疗前水平。

波特博士解释其潜在机制：“在动物模型中，‘GM-CSF治疗几周后还能逆转认知能力下降和神经元死亡率。’”研究人员认为，该药物可能通过调节免疫反应与神经炎症来发挥作用。

目前，一项规模更大、周期更长的临床试验正在针对轻度至中度阿尔茨海默病患者展开，以进一步评估沙格司亭的疗效与安全性。研究作者强调，当前成果仍属初步，在获得美国食品药品监督管理局批准用于此新用途前，该药物不应被用于治疗阿尔茨海默病。

这项研究为理解年龄相关的神经元损伤过程及探索潜在干预途径提供了新的视角。

更多信息：标题：血液中神经元死亡的指标随年龄呈指数级增长，尤其是在女性中，而GM-CSF治疗可阻止阿尔茨海默病患者的神经元死亡进程，发表于：《细胞报告医学》(Cell Reports Medicine ) (2025)。期刊信息： Cell Reports Medicine