由印第安纳大学医学院科学家共同领导的新研究，为急性骨髓性白血病(AML)治疗带来新曙光。该研究揭示了AML的脆弱性，发现其依赖参与人体炎症反应的特定信号通路。美国国家癌症研究所数据显示，AML五年生存率仅32.9%，2025年约22,000例新病例，且以耐治性和高复发率著称。

印第安纳大学医学院儿科学助理研究教授、研究第一作者何慈杰博士称：“AML是一种具有挑战性的血液癌症，一小群白血病干细胞能经受化疗存活并再生疾病。我们的研究目标是理解这些细胞在诊断和复发时依赖的关键机制，识别潜在治疗靶点。”

在发表于《白血病》杂志的研究中，团队检查了AML患者诊断和复发期间的白血病干细胞，发现白介素 -1(IL -1)信号通路在这两个阶段均显著升高。使用遗传学方法减少人类AML细胞中该信号后，细胞形成菌落减少，白血病重建能力降低。团队还开发了新型类药化合物UR241 - 2，旨在阻断IL -1信号通路中的关键蛋白。临床前模型显示，该化合物损害白血病干细胞，保留健康造血细胞，显著降低小鼠白血病水平，表明针对此通路可增强当前AML治疗并降低复发风险。

印第安纳大学医学院赫尔曼·B·威尔斯儿科研究中心主任兼研究合著者鲁本·卡普尔博士表示：“我们的研究表明，IL -1信号传导是AML不同阶段持续存在的生存机制，可被靶向，这为开发更有效、精准的疗法打开可能。”

目前，UR241 - 2处于早期临床前开发阶段，但类似药物已在其他癌症和免疫相关疾病临床试验测试，为其用于AML评估提供前景。何博士称：“未来AML治疗可能将我们的策略与标准化疗结合，以降低复发风险，改善患者治疗效果和长期预后。”

出版详情：作者：何慈杰等，标题《针对急性髓系白血病干细胞治疗及复发后IL-1/IRAK1/4信号传导》，发表于：白血病(2025)。杂志信息：白血病。