国际科研团队正依托人工智能模型“伊甸园”(Eden)推进癌症、罕见病及多重耐药菌治疗研究。该模型通过分析超103万个物种的100多亿个基因数据——其中大部分源自微生物,并由英国Basecamp Research公司提供——试图从进化论视角推导新型基因疗法,识别适用于基因治疗的酶。英伟达风险投资部门NVentures与微软作为投资方及合作伙伴,为项目提供支持。科学家计划利用人工智能设计的酶,将大型基因精准插入人体基因组,替代缺陷基因,目前已在超1万个疾病相关位点完成基因插入测试,实验室结果显示其可有效杀死癌细胞,且避免传统方法导致的DNA损伤及脱靶效应。

基因治疗路径涵盖基因添加、编辑及沉默异常基因,人工智能生成的基因可通过改造后的无害病毒、脂质纳米颗粒(如mRNA疫苗载体)或直接注射导入细胞。研究团队强调,该技术优势在于支持更大片段DNA操作,降低治疗风险。此外,模型还应用于开发针对多重耐药菌的肽类药物,并有望加速罕见病药物研发进程。
尽管前景广阔,技术落地仍面临挑战。加州大学伯克利分校费奥多尔·乌尔诺夫指出,临床应用需跨越监管审批、规模化生产及保险覆盖等障碍;哈佛医学院奥马尔·阿布达耶则呼吁进一步验证方法的安全性与有效性。目前,“伊甸园”模型仍处于研究阶段,其能否实现从实验室到临床的跨越,将取决于多领域协作与长期验证。









