默克Merck与Cyto-Facto公司合作在亚太地区推进细胞和基因治疗慢病毒生产

科学和技术公司默克(Merck)与专注于细胞和基因治疗领域的专业合同开发与制造组织(CDMO)Cyto-Facto签署了一份谅解备忘录,该备忘录不具有约束力。这一合作旨在加速日本细胞和基因治疗产品的开...

2026-03-12

美国剑桥City Therapeutics启动下一代RNAi临床试验,拓展基因治疗新领域

2024年,City Therapeutics在马萨诸塞州剑桥正式成立,旨在通过下一代siRNA工程改善和扩展基于RNA干扰(RNAi)的基因治疗范围。公司由John Maraganore博士等八位联...

2026-03-06

SynGenSys发布Liver.SET肝脏特异性合成启动子库,推动体内基因治疗精准靶向

近日,SynGenSys公司宣布推出其专为体内基因治疗设计的Liver.SET肝脏特异性合成启动子库。该产品库基于公司自主研发的信息学和计算设计平台开发,包含一系列紧凑型、可专利保护的合成启动子序列,...

2026-02-06

NanoMosaic纳米针技术获得FDA先进制造技术认定,用于基因治疗质量控制

美国食品药品监督管理局生物制品评价与研究中心近日批准了NanoMosaic公司的申请,授予其纳米针技术先进制造技术认定。该技术主要用于腺相关病毒基因治疗制造过程中载体基因组和衣壳滴度的多重检测分析。N...

2026-02-01

新型基因治疗策略为孤独症、癫痫等疾病带来新希望

1月28日,从中国科学院深圳先进技术研究院获悉,该院路中华研究员团队联合北京大学第一医院教授姜玉武团队,历时五年成功攻克基因治疗领域利用腺相关病毒载体(以下简称AAV)高效递送长基因难题,提出名为“A...

2026-01-28

中国团队研发AAVLINK技术,破解基因治疗长基因递送难题

中国北京时间1月27日,一项发表于《细胞》的研究显示,中国科学院深圳先进技术研究院与北京大学第一医院合作,首次提出“AAVLINK”新型基因治疗策略,成功攻克了基因治疗领域利用AAV载体高效递送长基因...

2026-01-28

Fresenius Kabi与TQ Therapeutics在基因治疗技术上达成合作

Fresenius Kabi与TQ Therapeutics近日宣布达成战略开发协议,Fresenius Kabi获得独家许可,负责开发、制造及分销融合TQ Therapeutics专有细胞选择技术的...

2026-01-25

查尔斯河与加济大学开启罕见遗传病基因治疗研发合作

查尔斯河实验室国际公司近日宣布,与加济大学医学院达成制造合作,共同支持针对罕见遗传疾病的基因治疗项目开发。此次合作聚焦于为腺相关病毒(AAV)生产提供关键质粒DNA,并开展体外疗效研究,旨在加速高磷酸...

2026-01-22

补体治疗有限公司CTx001基因治疗获FDA批准 ,启动AMD继发GA临床试验

补体治疗有限公司(CTx)宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其主导基因治疗候选药物CTx001快速通道认证。CTx001用于治疗由年龄相关性黄斑变性(AMD)继发的地理萎缩(GA)。此前,C...

2026-01-09

FDA拟简化罕见病药物审批 聚焦单组试验与基因治疗

美国食品药品监督管理局(FDA)周三宣布了一项新流程,旨在简化针对罕见疾病的药物审批机制,尤其关注患者群体规模极小(美国境内少于1000人)的基因缺陷相关疾病。根据新规,此类药物可通过单组临床试验数据提交审批申请,前提...

2025-09-04
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