美国生物技术公司Biogen近日宣布，欧盟委员会已于2026年1月12日正式批准了高剂量Spinraza(nusinersen)方案的上市许可，该方案将专门用于治疗5q脊髓性肌萎缩症患者。随着批准的获...

9月23日，美国卫生监管机构因第三方制造设施问题，拒绝批准Scholar Rock公司研发的用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物apitegromab。此次拒绝源于对印第安纳州Catalent生产工厂的检查，监管机构发现该工厂存在不符合要求的...