美国德克萨斯大学西南医学中心的科研团队近日在基因治疗领域取得重要突破，成功开发出一种新型多器官靶向基因编辑递送系统。这项发表在《自然生物技术》的研究成果，为治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)等复杂遗传疾病提供了创新解决方案。该研究由Daniel Siegwart博士领导，基于其团队2020年开发的"选择性器官靶向"(SORT)技术平台进行深度优化。

研究人员通过精心设计脂质纳米颗粒的组分和结构，实现了基因编辑工具对肝脏和肺部的同步精准递送。Siegwart博士表示："多器官疾病可能需要在多个地方进行治疗。多器官靶向治疗的开发为此类疾病和其他疾病的治疗打开了大门。"在AATD疾病模型中，单次给药即可实现约40%的肝细胞和10%的肺细胞基因编辑，治疗效果可持续32周以上，使肝脏突变蛋白水平降低80%，同时抑制89%的肺部有害酶活性。

这项技术的创新性主要体现在三个方面：首次实现单次治疗同时靶向多个器官;突破了传统基因疗法只能针对单一器官的局限;为300多种影响多器官的遗传病提供治疗新思路。研究团队通过设计新型脂质纳米颗粒载体、优化基因编辑工具装载效率、开发特异性器官靶向配体以及建立精准给药方案等多项技术创新，最终实现了这一突破。

目前该技术已通过ReCode Therapeutics公司进入临床转化阶段，展现出广阔的应用前景。这项成果不仅推动了基因编辑技术的发展，也为精准医疗领域带来新的可能性，有望提高遗传病治疗效果、减少治疗次数和副作用、降低长期治疗成本，并促进核酸药物递送技术的进步。

更多信息： Minjeong Kim 等人，用于多器官碱基编辑的双 SORT LNP，《自然生物技术》(2025)。期刊信息： 《自然生物技术》