斯坦福医学院研究人员近日在《柳叶刀》杂志发表研究成果，证实基因工程皮肤移植可有效治疗营养不良性大疱性表皮松解症(EB)患者的慢性伤口。该疗法于2025年4月获得美国食品药品监督管理局批准，为这种罕见遗传性皮肤病患者带来新希望。

这项三期临床试验由斯坦福露西尔帕卡德儿童医院皮肤病学教授Jean Tang博士领导，11名6岁以上患者参与研究。团队通过采集患者健康皮肤样本，在实验室利用逆转录病毒导入修正的COL7A1基因，培育出功能性皮肤移植物。研究结果显示，移植后24周，81%的治疗伤口实现至少50%愈合，显著优于对照组16%的愈合率。

"这项技术成功治愈了最难愈合的伤口，这些通常也是患者最痛苦的部位，"Tang博士表示。参与试验的20岁患者Charlotte Brown表示："移植后疼痛明显减轻，生活质量得到显著改善。"

该疗法是斯坦福医学院20年研究的成果，最早可追溯至2003年Paul Khavari教授团队的基础研究。目前技术已授权给Abeona Therapeutics公司进行商业化生产，将在全美五家医院推广应用。

营养不良性大疱性表皮松解症患者因VII型胶原蛋白缺陷，皮肤极易出现水泡和伤口。研究团队将继续对受试者进行长达15年的随访，评估移植皮肤的长期效果。

更多信息： Prademagene zamikeracel 治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症伤口 (VIITAL)：一项双中心、随机、开放标签、患者内对照的 3 期试验，《柳叶刀》(2025 年)。期刊信息： 柳叶刀