美国纪念斯隆凯特琳癌症中心研究人员近日开发出新型"脊髓微组织"模型，为肌萎缩侧索硬化症(ALS)药物研发提供新工具。该研究成果发表于《干细胞报告》期刊，展示了利用患者特异性干细胞构建的微组织在药物筛选中的应用潜力。

研究团队由Elisa Giacomelli和Lorenz Studer博士领导，通过将运动神经元与免疫细胞共培养，成功模拟了ALS患者脊髓中的神经炎症环境。实验数据显示，ALS患者来源的微组织比健康对照组分泌更多炎症蛋白，并重现了运动神经元渐进性死亡的典型病理特征。

"这种模型使我们能够在体外重现ALS的关键病理过程，"研究人员表示。团队利用该平台筛选了190种已获FDA批准的药物，发现特定药物类别能有效降低炎症蛋白水平，显著减少运动神经元死亡。

该研究为ALS治疗提供了两方面突破：一是建立了可模拟疾病进展的实验模型，二是发现了潜在的治疗候选药物。研究人员指出，这一平台未来可用于大规模药物筛选和个性化医疗研究，加速ALS治疗方案的开发进程。

更多信息： Berkiye Sonustun 等人，替米沙坦通过抑制神经炎症在 hiPSC 衍生的 C9orf72 ALS 脊髓微组织模型中发挥神经保护作用，《干细胞报告》 (2025)。期刊信息： 干细胞报告