美国西达赛奈医疗中心的科学家团队开发出一种名为TY1的实验性药物。该药物旨在修复由疾病或损伤导致的DNA损伤，有望为组织修复治疗提供新的路径。

相关研究发表于《科学转化医学》期刊。研究资深作者、西达赛奈医疗中心施密特心脏研究所执行主任爱德华多·马尔班博士表示：“通过探索干细胞疗法的机制，我们发现了一种无需使用干细胞即可治愈身体的方法。TY1是首个外泌体——一种以意想不到的方式修复组织损伤的新型药物。”

TY1是人体内一种天然RNA分子的实验室合成版本。研究人员发现，TY1能够增强名为TREX1的基因活性，该基因有助于免疫细胞清除受损的DNA，从而促进受损组织的修复。这项研究的起源可追溯至二十余年前对心脏祖细胞的研究，后续研究发现这些细胞释放的外泌体中富含具有修复功能的RNA分子。

论文第一作者、施密特心脏研究所的艾哈迈德·易卜拉欣博士解释道：“外泌体就像装有重要信息的信封。我们想解构这些编码信息，找出哪些分子本身具有治疗作用。” 团队通过基因测序识别出一种关键RNA分子，并据此开发出其合成版本TY1。

TY1通过增加修复DNA损伤的免疫细胞数量发挥作用，以减少心脏病发作后瘢痕组织的形成。易卜拉欣博士指出：“通过增强DNA修复能力，我们可以修复心脏病发作造成的组织损伤。这是一种全新的组织修复机制，为多种疾病的治疗开辟了新的途径。”

研究人员下一步计划开展临床试验，以进一步评估TY1在组织修复治疗中的安全性与有效性。该药物的潜在应用范围可能包括心脏病及某些自身免疫性疾病。

更多信息： 增强巨噬细胞中DNA外切酶TREX1的活性作为治疗心脏缺血性损伤的疗法，《科学转化医学》(2025)。期刊信息： 《科学转化医学》