德国研究揭示ETI三重疗法对囊性纤维化长期疗效
2026-02-12 09:48
来源:汉诺威医学院
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德国汉诺威医学院儿科肺病学、过敏学及新生儿学高级内科医生安娜-玛丽亚·迪特里希教授带领团队,联合德国肺研究中心(DZL)和柏林夏里特大学医学院,对囊性纤维化(CF)的ETI三重疗法展开长期影响研究。囊性纤维化是欧洲常见遗传代谢疾病,德国超8000人受影响,每年约150到200名儿童出生即患病,该病由CFTR转运通道基因缺陷引发,导致黏液堵塞器官,引发反复感染和肺功能恶化。

此前,CF肺病仅靠黏液溶解吸入和抗生素对症治疗,2020年后出现ETI三重疗法药物。多中心观察性研究MODULATE-CF显示,在198名6岁及以上参与者中,接受ETI治疗者炎症水平三个月后降至基线值的40%至80%,肺功能指标显著持续改善,血液中枢炎症标志物下降效应在部分参与者中持续两年。

儿童医院人类生物学家奥尔加·哈勒博士称,研究在真实医疗护理背景下进行,证实三重疗法积极效果在患者日常生活中可见。迪特里希教授表示,首次在日常护理中证明三重疗法能长期减少全身性炎症,为评估其可持续影响疾病进程提供科学基础,对年轻患者尤为重要,不过许多患者仍有残余炎症,未来需进一步发展治疗策略。

出版详情:作者:Olga Halle等,标题:《elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor减少全身炎症与囊性纤维化肺功能改善相关》,发表于:《欧洲呼吸学杂志》(2025年),期刊信息:欧洲呼吸学杂志

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