密苏里大学的研究人员在针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的治疗研究中取得进展。这种神经退行性疾病也被称为卢·盖里格病，会导致患者肌肉无力、言语含糊和疲劳等症状。

该校医学院教授斯米塔·萨克塞纳领导的研究团队发现，一种名为GM1的天然分子在包裹于微观脂质气泡中时，能够穿越血脑屏障到达大脑。血脑屏障是保护大脑免受病原体侵害的细胞层，但同时也阻碍了治疗药物的进入，此前向大脑输送GM1的尝试均未成功。在早期实验室检测中，这种新方法有助于改善ALS相关症状。相关研究成果已发表在《高级科学》期刊上。

萨克塞纳与瑞士生物制药公司InnoMedica合作，使用名为Talineuren的微观脂质气泡递送系统装载GM1。该系统曾在一项人体临床试验中用于为帕金森病患者提供GM1治疗，显示出良好的安全性和耐受性。在携带ALS相同突变的小鼠实验中，该疗法成功穿越血脑屏障，改善了运动神经元的健康状态，帮助小鼠提升活动能力。

研究团队表示，这一突破为未来在密苏里大学罗伊·布朗特NextGen精准健康大楼启动人体临床试验铺平了道路，以验证该疗法能否改善ALS患者的运动功能。如果临床试验证明有效，未来有望将该疗法用于携带致病突变的年轻人群，在症状出现前阻断疾病发展。萨克塞纳表示，NextGen精准健康大楼将研究和临床空间集中于同一屋檐下，有助于加快从基础研究到人体临床试验的转化进程。

出版详情：作者：Federica Pilotto等人，标题：《工程化 GM1 结合线粒体与突触通路以改善 ALS 病理》，发表于：《Advanced Science》(2026)，期刊信息：Advanced Science