一项发表于《柳叶刀》的一期临床试验显示，将干细胞疗法与标准胎儿手术相结合，用于治疗骨髓膜膨出这种严重脊柱裂形式，展现出安全性和应用前景。这是研究人员首次将活干细胞应用于胎儿受损脊髓区域，有望比传统胎儿手术带来更佳的婴儿健康结果。

脊柱裂是一种先天性神经管发育异常，胎儿脊髓因发育不全而暴露于羊水中，可能导致终身健康问题，包括瘫痪、行走困难以及膀胱和肠道控制障碍。目前产前治疗的主要方式是孕期手术闭合脊柱开口，这一方法虽能减少部分并发症，但通常无法完全预防神经功能损伤。

在该试验中，六名被诊断为胎儿脊柱裂的孕妇接受了标准胎儿手术，并增加了一个额外步骤：外科医生在手术过程中，将来源于胎盘的间充质干细胞直接涂抹在胎儿暴露的脊髓区域。这类细胞具有减少炎症、促进组织愈合和保护神经组织的生物学特性。六名婴儿均出生于2021年7月至2022年12月之间，出生后脊柱修复完好，未出现感染、异常组织增生或肿瘤形成的迹象。产后磁共振成像扫描确认，与脊柱裂相关的典型脑部异常——后脑疝出——在所有病例中均得到逆转。试验期间及后续护理中，婴儿未出现与干细胞治疗相关的严重不良事件。

参与该试验的儿童将接受长期监测，定期进行体检和发育评估，直至年满六岁。这一长期随访旨在确认干细胞治疗的持续安全性，以及是否能够改善儿童的行动能力、健康状态和生活质量。

研究团队表示，更多大规模长期临床试验正在进行中，以进一步完善手术技术和治疗方案。这些研究将帮助确认接受该疗法的儿童在出生后能否获得持久的运动功能改善和生活质量提升。在整个过程中，监管机构将与研究团队保持密切合作，持续监控治疗的安全性和有效性。研究人员希望将这种干细胞疗法确立为脊柱裂胎儿修复的安全标准选项，为全球受该疾病影响的家庭提供新的治疗可能。

出版详情：标题：细胞疗法在宫内修复骨髓膜膨出的可行性和安全性(CuRe试验)：首例人体一期单臂研究，发表于：《柳叶刀》(2026)，期刊信息：《柳叶刀》