在《自然》杂志发表的两项研究中，普渡大学和哥伦比亚大学的科研团队揭示了一种自然进化的基因编辑系统，该系统能够激活基因表达，比现有仅能切割DNA的CRISPR技术更具优势。研究包括两项互补工作，分别探讨系统的生物学功能和分子机制。
这项研究拓宽了对CRISPR系统自然多样性的认识，并为新型基因调控技术提供了基础。这种CRISPR变体在不切割DNA的情况下激活基因，适用于精确的基因控制应用，包括作为研究工具和潜在治疗策略，无需永久改变基因组。
一项研究表明，该CRISPR系统利用RNA作为引导，定位DNA特定区域，并吸引细胞自身的基因表达机制来激活基因。另一项研究解释了分子复合体如何执行这一任务，通过结构分析显示其能招募RNA聚合酶来启动基因表达。
在博士后研究员肖仁健和博士生谢丹的协助下，张（Chang）结合冷冻电子显微镜和生化实验，揭示了RNA引导的基因激活系统的结构和机制。研究人员以近原子分辨率可视化了多蛋白复合体，展示了RNA引导如何定向复合体到特定DNA序列并与转录机制结合。
“在传统CRISPR中，RNA引导复合体到DNA靶点进行切割。在这里，RNA仍然将复合体引导到靶点，但不再切割DNA，而是招募细胞的转录机制来激活基因表达，”张说。“这就像从分子剪刀切换到GPS引导的激活开关。”
研究还发现，即使在缺乏启动子序列的基因组位置，该系统也能激活转录，突显了CRISPR系统在自然界中的多样性。张补充道：“我们的目标是理解RNA引导分子机器的基本机制。通过在分子水平上定义这些系统的工作原理，我们可以为更安全和更多功能的基因组工程技术奠定基础。”
出版详情：作者：Alisha Willett, Purdue University；标题：《RNA-guided CRISPR system activates gene expression》；发表于：《Nature》(2026)。
