生物技术公司 Capricor Therapeutics在与美国食品药品监督管理局(FDA)会面后，宣布将推进针对杜氏肌营养不良症(DMD)的细胞疗法候选药物deramiocel(CAP-1002)的研发进程。 Capricor Therapeutics公司计划完成正在进行的III期临床研究，并重新提交生物制品许可申请(BLA)，以争取该疗法的最终获批。

根据Capricor Therapeutics公司的信息，其III期研究已纳入105名DMD患者，预计将于第四季度公布顶线数据。该数据将评估deramiocel在改善患者运动功能及延缓疾病进展方面的有效性。此前，FDA于7月发出完整回复函，要求Capricor补充更多临床证据以支持BLA审批。对此，Capricor表示将在数据公布后“尽快”回应FDA，推动候选药物重回审批轨道。

在9月25日的投资者电话会议中，Capricor首席执行官Linda Marban透露，与FDA官员的讨论聚焦于“优化数据呈现方式及明确后续临床试验设计”。她强调：“我们的目标是通过补充分析，清晰展示deramiocel对DMD患者的长期益处。”目前，deramiocel是少数进入III期阶段的DMD细胞疗法之一，其作用机制通过调节免疫反应及促进肌肉再生，试图缓解患者因基因突变导致的进行性肌肉萎缩。

尽管FDA未明确此次BLA重审的时间表，但Capricor Therapeutics公司重申对deramiocel潜力的信心。行业分析师指出，DMD领域长期缺乏有效治疗手段，若deramiocel成功获批，或为患者提供新的治疗选择。