2025年9月25日，Crinetics Pharmaceuticals, Inc.宣布，其研发的新型非肽类SST2激动剂PALSONIFY™(帕妥索汀)获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，成为首个用于治疗成年肢端肥大症的每日一次口服药物。该疗法适用于手术疗效不佳或无法手术的成年患者，填补了现有治疗方案的空白。

此次批准基于两项关键性3期临床试验PATHFNDR-1和PATHFNDR-2的数据。试验结果显示，PALSONIFY在既往接受过治疗和未接受过药物治疗的肢端肥大症患者中均表现出快速起效、可靠的生化控制及持续疗效。参与者通过肢端肥大症症状日记(ASD)报告，头痛、关节痛、出汗等症状显著减轻。ASD作为符合FDA标准的患者报告工具，有效验证了PALSONIFY对症状负担的改善。此外，试验中未报告严重不良事件，耐受性总体良好。

Crinetics创始人兼首席执行官Scott Struthers博士表示：“PALSONIFY的获批标志着患者和公司进入新纪元。这项成果离不开患者、护理人员、员工及临床研究人员的共同努力。”西达赛奈医疗中心Shlomo Melmed博士称，PATHFNDR项目通过展示PALSONIFY的生化和症状双重控制能力，为肢端肥大症治疗设立了新标准。肢端肥大症社区主席吉尔·西斯科强调，患者对持续控制病情的需求推动了以患者为中心的药物开发，此次获批体现了社区声音的价值。

PALSONIFY预计于10月初在美国上市。Crinetics同步推出CrinetiCARE®支持项目，提供疾病教育、经济援助及护士教育者服务，确保患者获得全面支持。目前，欧盟正审查帕妥索汀的上市许可申请，预计2026年上半年公布意见;日本市场则由三和化学研究室合作推进开发。针对类癌综合征的CAREFNDR试验将在今年进行全球患者入组。