阿卡迪亚公司ACP-101三期试验未能达到预期效果 放弃普拉德-威利综合征治疗
阿卡迪亚公司于2022年收购Levo Therapeutics后获得的药物ACP-101,在2023年启动的三期临床试验中未能达到预期效果。该药物原为卡贝缩宫素的鼻腔给药剂型,此前已获批用于治疗产后出血过多,但此次针对普拉德-威利综合征相关无法满足的饥饿感的治疗尝试却遭遇挫折。

Levo Therapeutics曾于2016年从Ferring Pharmaceuticals获得该药物授权,并尝试用于普拉德-威利综合征的治疗,但未能成功。阿卡迪亚公司接手后,决定通过三期临床试验进一步验证其疗效。然而,这项为期12周、涉及175名患者的试验结果显示,ACP-101在主要终点——改善患者饥饿感问卷调查表现上,并未显示出优于安慰剂的优势。
阿卡迪亚公司于9月24日正式宣布放弃ACP-101用于普拉德-威利综合征的治疗开发。分析师此前就对该药物的成功可能性表示过怀疑,Stifel分析师保罗·马泰斯曾称其为“低成本但高风险”的补充。此次试验结果也验证了市场的担忧,显示该药物在针对特定遗传综合征的治疗上仍存在重大挑战。
尽管此次试验受挫,阿卡迪亚公司仍表示将继续探索其他治疗途径,为普拉德-威利综合征患者寻找更有效的治疗方案。
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