10月11日，生物制药公司优时比(UCB)宣布，其研发的Zilucoplan(商品名卓倍可®)已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。该疗法将作为抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)成人患者的补充治疗选择。Zilucoplan是全球首个针对此类患者的皮下注射型新一代C5补体抑制剂，兼具双重抑制机制，患者可在5-8秒内完成居家自我给药。

Zilucoplan的核心作用在于阻断补体介导的神经肌肉接头损伤。gMG是一种罕见慢性自身免疫性疾病，全球约120万患者，中国约22万，其中80%-90%为AChR抗体阳性。异常抗体会激活补体系统，形成膜攻击复合物(MAC)，破坏神经肌肉信号传递。Zilucoplan通过抑制C5补体，阻止MAC形成，从而保护肌肉功能。III期RAISE研究(NCT04115293)显示，与安慰剂相比，该疗法显著改善MG-ADL和QMG评分，治疗首周内患者呼吸、吞咽等功能即显著提升，长期使用可减少对静脉注射免疫球蛋白(IVIg)和血浆置换(PE)的依赖。研究结果已于2023年5月发表于《柳叶刀神经病学》杂志。

此次获批标志着优时比在中国gMG治疗领域的突破。公司成为全球唯一同时提供两种靶向治疗(Zilucoplan与rozanolixizumab)的生物制药企业，为患者提供更灵活的治疗方案。优时比中国总经理表示：“Zilucoplan的获批将为中国gMG患者带来创新治疗选择，其便捷的给药方式和持续疗效有望改善患者生活质量。”