诺和诺德近日宣布，其研发的Fabhalta(iptacopan)在针对IgA肾病的APPLAUSE-IgA肾病 III期后期研究中取得积极最终结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，评估了477名原发性IgA肾病患者每日两次口服Fabhalta的疗效与安全性。数据显示，与安慰剂相比，Fabhalta在减缓IgA肾病病情进展方面展现出统计学上显著且临床上有意义的优势，以两年内估计肾小球滤过率下降的年化总斜率为衡量指标。

Fabhalta作为一种口服的旁路补体途径B因子抑制剂，此前已于2024年8月在美国获得加速批准，用于减少有快速病情进展风险的IgA肾病成人患者的蛋白尿。此次APPLAUSE-IgA肾病研究的积极数据，不仅为Fabhalta在IgA肾病治疗领域的有效性提供了有力证据，还将进一步支持诺和诺德于2026年向美国食品药品监督管理局(FDA)提交该药物的传统批准申请。此外，Fabhalta还已在中国、日本及欧盟等地获批用于治疗多种罕见肾脏疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、C3肾小球病(C3G)等，并在非典型溶血性尿毒症综合征、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)和狼疮性肾炎(LN)等疾病中进行评估，展现了其广泛的治疗潜力。

诺和诺德公司在肾脏疾病领域的布局不仅限于Fabhalta。其IgA肾病产品组合还包括Vanrafia(阿曲生坦)和研究性药物zigakibart，形成了多元化的产品线。同时，诺和诺德还通过战略收购和交易不断加强产品线，如准备收购Tourmaline Bio, Inc.以获取其III期临床试验候选药物pacibekitug，以及近期收购Regulus Therapeutics Inc.等