美国西奈山伊坎医学院的研究团队开发出一种新型mRNA治疗平台，该技术能智能识别细胞环境，选择性激活治疗基因，从而提升癌症等疾病治疗的精准度。这项研究成果于11月15日在线发表于《分子治疗》杂志。

该平台名为细胞选择性修饰RNA翻译系统(cSMRTS)，其核心在于对mRNA分子进行工程化改造。与现有方法主要依赖递送载体进行靶向不同，cSMRTS将识别功能内置到了mRNA本身。论文第一作者Magdalena M. Żak博士表示：“我们想知道能否将负担从递送载体转移到mRNA本身。因此，我们对mRNA进行了改造，使其能够识别自身所处的环境是癌细胞还是健康细胞。如果它感知到自己处于错误的环境中，就会自动关闭。这种内置的决策能力正是这项技术的独特之处。”

cSMRTS系统的运作机制基于对细胞内部特定microRNA模式的响应。在临床前研究中，研究团队利用该mRNA治疗平台，通过通用脂质纳米颗粒递送，在小鼠的乳腺癌和结肠癌模型中进行了测试。结果显示，该平台成功实现了高度选择性激活：在肿瘤组织中，治疗基因的活性是健康组织的100倍以上;而在肝脏等主要器官中，活性被抑制了超过380倍。使用该系统递送抑癌基因Pten，可使肿瘤生长减少45%。

研究人员指出，这种内置选择性机制是mRNA治疗领域的一个重要进展。资深作者Lior Zangi博士评论道：“这套系统最令人兴奋之处在于它的灵活性。因为它被设计成具有细胞选择性，所以它并不局限于一种疾病或一种疗法。原则上，这个平台可以应用于许多不同的精准医疗，从癌症到炎症和代谢性疾病。”该技术有望为开发更安全、更具靶向性的疗法提供新策略。

目前，研究团队已为该mRNA治疗技术提交了专利申请，并正致力于推进其商业化及进一步的临床前开发工作。

更多信息： 作者：Magdalena M. Żak 等人，标题：《肿瘤选择性 mRNA 系统实现精准癌症治疗》，发表于：《分子治疗》(2025)。期刊信息： 分子疗法