总部位于马萨诸塞州剑桥的 Korro Bio, Inc. 近日发布了2025财年及第四季度业绩，重点介绍了其在RNA编辑技术领域的业务亮点。截至2025年底，公司持有现金及有价证券8520万美元，并于2026年3月完成了8500万美元的私募融资。这笔资金预计将支持公司的运营需求至2028年下半年，为推进临床目标提供了稳健的财务基础。

Korro Bio 首席执行官兼总裁 Ram Aiyar 博士表示：“过去一年，尤其是第四季度，被证明是公司的重要时期，因为我们继续致力于利用我们新颖的RNA编辑平台开发针对衰弱性疾病的治疗方法。”目前，公司已提名 KRRO-121 用于治疗高氨血症，包括尿素循环障碍(UCDs)和肝性脑病(HE)。该候选药物通过编辑谷氨酰胺合成酶(GS)RNA，旨在稳定肝脏中的氨清除能力，改善患者的给药便利性。

在技术平台方面，Korro 继续优化其专有的寡核苷酸促进RNA编辑(OPERA)平台，以开发针对先前不可成药靶点的转型疗法。公司在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)项目上取得了显著进展，通过转向 GalNAc 递送技术，实现了超过 90% 的体内编辑效率。这种方法不仅展示了高治疗潜力，还通过重复剂量疗法实现了功能上等同于基因修饰的效果，同时保持了基因组的完整性。

根据公司披露的2026年里程碑计划，Korro 预计在第二季度提名 AATD 项目的开发候选物，并在下半年提交 KRRO-121 的监管申请。通过利用身体自然的RNA编辑过程进行精确的单碱基编辑，Korro 旨在扩展遗传药物的治疗范围，提升药物的特异性与长期耐受性。随着研发管线的不断丰富，公司将继续致力于为患有罕见及流行性疾病的患者提供创新的治疗方案。