2026年3月19日，位于美国波士顿的Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其药物IMCIVREE®（司美格鲁肽）扩大适应症，用于治疗获得性下丘脑肥胖患者。

获得性下丘脑肥胖是一种罕见疾病，通常由下丘脑损伤引起，导致体重快速增加和持续饥饿感。此次批准允许司美格鲁肽用于4岁及以上患有此病的成人和儿童，以减少超重体重并维持长期减重效果。

Rhythm公司董事长、首席执行官兼总裁David Meeker医学博士表示：“IMCIVREE现已成为首个且唯一获得FDA批准用于治疗获得性下丘脑肥胖的疗法，它提供了一种针对该疾病基础生物学的靶向方法，满足了先前无治疗选择的患者的迫切需求。”

该批准基于一项名为TRANSCEND的关键性3期临床试验，涉及142名患者。结果显示，接受司美格鲁肽治疗的患者在52周后体重指数（BMI）平均减少15.8%，而安慰剂组增加了2.6%，同时饥饿感也显著降低。常见不良反应包括皮肤色素沉着、恶心和呕吐。

Raymond A. Wood基金会执行董事Amy Wood指出：“IMCIVREE为数千名长期无治疗选择的患者带来了希望和前行的道路。”Rhythm估计美国约有10,000人受此病影响。

司美格鲁肽此前已在美国和欧洲获批用于治疗其他罕见肥胖症，如Bardet-Biedl综合征。Rhythm表示，该药物将立即在美国上市，并通过Rhythm InTune计划为患者提供支持。