强生IMAAVY获FDA批准，系全球首款wAIHA专门疗法

8月24日，强生公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准IMAAVY®（nipocalimab-aahu）用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA），适用人群为成人和12岁及以上曾接受或正在接受糖皮质激素治疗的儿科患者。此次获批使IMAAVY成为全球首款获得FDA专门批准用于该疾病的治疗药物。

温抗体型自身免疫性溶血性贫血是一种罕见且可能危及生命的自身抗体介导血液疾病。患者体内免疫球蛋白G（IgG）自身抗体错误攻击并破坏红细胞，导致严重贫血、极度疲劳，疾病易反复复发。此前美国尚无专门获批用于wAIHA的针对性药物，临床主要依靠糖皮质激素、利妥昔单抗、免疫抑制剂等手段进行超适应症治疗，部分患者治疗应答不佳。

IMAAVY属于新生儿Fc受体（FcRn）选择性阻断单抗。其作用机制是通过阻断FcRn对IgG抗体的循环再利用，加速致病性自身IgG抗体清除，同时保留B细胞基础功能。这一机制区别于传统B细胞清除类药物，提供了一种更具靶向性的治疗策略。

本次批准基于关键2/3期ENERGY临床试验结果。数据显示，接受IMAAVY治疗的患者中，实现持久血红蛋白应答的比例高于安慰剂组；用药后第1周即可观察到血红蛋白水平显著提升，平均增加1g/dL，第24周患者疲劳评分（FACIT-Fatigue）亦获改善。整体安全性可控。

该品种此前已获得FDA优先审评和孤儿药资格认定。IMAAVY此前已在美国获批用于全身型重症肌无力（gMG），本次拓展wAIHA适应症进一步扩大了该FcRn抑制剂在自身抗体类罕见病领域的应用。目前该药物尚未在中国提交上市申请。