丹麦诺和诺德血友病A预防药获欧盟批准
11月13日，丹麦诺和诺德宣布，其研发的FREHEMGO(denecimig)获得欧盟委员会上市许可，用于成人及儿童血友病A患者的常规出血预防，适用人群包括存在凝血因子VIII抑制物的患者，以及无抑制物但患有重度或需要预防治疗的中度血友病A患者。该药采用皮下注射方式，通过单次使用的预充式注射笔给药，提供每月一次、每两周一次和每周一次三种方案。
FREHEMGO是一种模拟活化凝血因子VIII(FVIIIa)功能的双特异性抗体。其活性成分denecimig能够同时结合活化凝血因子IX(FIXa)和凝血因子X(FX)，模拟FVIIIa在凝血过程中的辅助作用，促进活化凝血因子X生成，恢复凝血酶生成能力。与传统凝血因子VIII替代治疗不同，该药通过抗体介导的方式连接凝血过程中的关键因子，适用于存在凝血因子VIII抑制物的部分患者。
此次欧盟批准主要依据诺和诺德开展的FRONTIER临床研究计划。其中，FRONTIER2评估了每月一次和每周一次给药方案在12岁及以上患者中的疗效;FRONTIER3研究对象为12岁以下儿童;FRONTIER4作为开放标签延长研究，进一步评估每两周一次给药方案及不同给药频率下的长期安全性。诺和诺德披露，FRONTIER2试验显示，denecimig相较于既往凝血因子预防治疗和按需治疗降低了年化出血率，FRONTIER3的儿童研究结果与青少年及成人患者的疗效表现一致。
FRONTIER5研究则重点评估患者从艾美赛珠单抗直接转换为denecimig预防治疗后的安全性及注射装置使用体验。公司披露，研究未发现新的安全性信号，患者对denecimig预充式注射笔表现出较高偏好。欧洲药品管理局此前公布的审评意见列出的常见不良反应包括注射部位反应、凝血酶原片段1.2升高及D-二聚体升高。
欧洲药品管理局人用药品委员会于2026年9月17日通过积极审评意见，建议批准该药上市，欧盟委员会随后授予正式上市许可。FREHEMGO此前已获得沙特阿拉伯批准，目前仍在接受美国食品药品监督管理局及其他监管机构审评。诺和诺德计划在未来一年内启动首批欧洲国家的市场供应。
