美国食品药品监督管理局(FDA)周三宣布，已批准Jazz Pharmaceuticals公司研发的药物Modeyso，用于治疗弥漫性中线胶质瘤(DMG)——一种罕见且侵袭性极强的脑肿瘤，适用人群包括成人及一岁以上儿童。此次批准标志着FDA首次为这类具有特定突变的肿瘤提供系统疗法，尤其针对此前接受过治疗但病情仍进展的患者。该药物预计未来几周内将以口服胶囊形式在美国上市，每周服用一次。

弥漫性中线胶质瘤主要影响大脑和脊髓中线结构，如脑干、丘脑和脊髓，患者多为儿童和年轻人。据美国国立卫生研究院统计，美国约有3940人罹患此病。FDA的决策基于五项临床研究中50名患者的数据，结果显示Modeyso在约22%的病例中帮助缩小了肿瘤，且对药物有反应的患者疗效持续时间中位数超过10个月。这一成果为患者提供了新的治疗选择，填补了现有疗法的空白。

Jazz Pharmaceuticals首席医疗官罗布·伊安诺内(Rob Iannone)在批准前表示：“从解决大量未满足需求的角度看，这一举措非常合适。”该公司于今年3月以9.35亿美元收购Chimerix公司后获得Modeyso，并计划与医生和倡导者合作，加速药物可及性。此次批准不仅扩大了Jazz的抗癌药物组合，也使其治疗领域从血癌和肺癌拓展至罕见脑肿瘤。