RNA治疗领域专家Avidity Biosciences近日成为市场焦点，其股价因诺华公司潜在收购意向而大幅飙升。据报道，诺华正考虑收购这家专注于罕见病治疗的小型生物技术公司，该消息引发市场广泛关注。Avidity目前有三款药物处于临床测试阶段，均针对不同类型肌营养不良症展开研发。

Avidity首席执行官Sarah Boyce在2024年末曾表示，其中两款药物有望成为“数十亿美元级别”的重磅产品。若诺华成功收购，这将成为其首席执行官Vas Narasimhan任内规模最大的交易之一。据知情人士透露，潜在交易已使Avidity市值接近60亿美元。面对媒体询问，两家公司代表均拒绝置评。Avidity股价随之飙升26.1%，市值达到58亿美元。

Avidity致力于通过抑制异常基因表达治疗罕见病，其技术虽在肝脏疾病领域已有应用，但在肌肉疾病治疗上仍属前沿。公司正研发针对1型强直性肌营养不良症、面肩肱型肌营养不良症及杜氏肌营养不良症的创新疗法。其中，针对杜氏肌营养不良症的药物旨在恢复患者体内抗肌萎缩蛋白的正常表达。对诺华而言，收购Avidity不仅有助于弥补其心力衰竭药物Entresto因专利到期可能面临的销售损失，还能增强其在罕见病治疗领域的竞争力。Entresto与另一款盈利药物Cosentyx第二季度合计销售额占比超28%，但均面临仿制药竞争压力。

Avidity的抗体-寡核苷酸偶联物平台(AOC)已取得多项突破，其针对杜氏肌营养不良症的del-zota疗法预计年底前提交获批申请。此外，公司针对其他神经肌肉疾病的候选药物也公布了积极临床结果。Avidity正积极构建商业运营体系，并拥有约14亿美元现金储备，足以支撑至2027年中期。若能借助诺华的营销实力，其药物研发与推广速度有望进一步提升。在制药行业并购活动升温的背景下，诺华与Avidity的潜在交易备受瞩目。