中国国家药品监督管理局已批准赛诺菲公司的两款罕见血液病治疗药物上市，分别用于治疗血友病及获得性血栓性血小板减少性紫癜。这两项批准是赛诺菲在2025年于中国获得的第四项和第五项药品许可。

其中，Qfitlia是一种抗凝血酶降低疗法，用于12岁及以上、伴有或不伴有凝血因子抑制物的重度血友病A或B型患者的常规预防治疗，旨在降低出血事件发生频率。该批准基于一项三期临床试验数据，显示其无论患者是否存在抑制物，均能有效减少年化出血率。其作用机制是通过降低体内抗凝血酶水平，促进凝血酶生成，从而帮助患者恢复止血平衡。该药物已于2025年3月获得美国食品药品监督管理局的批准。

另一款获批药物Cablivi是一种纳米抗体靶向疗法，用于治疗体重不低于40公斤的12岁及以上获得性或免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜患者。该疗法在中国获得了优先审评资格，目前已在包括美国、欧盟、英国等在内的约30个国家和地区上市。

赛诺菲执行副总裁兼特药业务负责人布莱恩·福德表示：“Qfitlia代表着中国血友病群体的一项潜在变革性进步，它将治疗模式从出血发生后再治疗转变为帮助患者从根本上预防出血。Qfitlia提供有效的出血保护和简化的给药方式，有望使全球血友病患者更容易获得预防性治疗。” 他同时指出：“Cablivi满足了患有aTTP/iTTP的患者的迫切需求。这些获批共同彰显了赛诺菲致力于为中国乃至全球罕见血液病患者带来有意义的创新并改善其治疗效果的承诺。”

这两项获批将进一步丰富中国临床针对罕见血液病的治疗选择。