Multicare Pharmaceuticals与KalVista Pharmaceuticals近日达成合作协议，计划在拉丁美洲主要市场推广针对遗传性血管性水肿(HAE)的口服按需治疗方案。此举旨在扩大该疗法在美国和欧盟获批后的全球可及性，尤其针对巴西、阿根廷、哥伦比亚和墨西哥等地区。根据协议，Multicare将负责KalVista口服疗法在上述国家的注册、进口及分销，具体财务条款未公开。
HAE是一种由C1酯酶抑制剂缺乏引发的罕见遗传病，患者常因卡利克肽激肽系统失控激活而反复出现肿胀，严重时危及生命。传统按需治疗多依赖静脉或皮下注射，给患者带来不便。KalVista开发的血浆卡利克肽抑制剂是首个获批用于12岁及以上患者急性HAE发作的口服疗法，已在美国、欧盟、英国、日本等市场销售，并正在评估其在2至11岁儿童中的应用。
“时间——目前是罕见病患者的主要敌人——必须成为他们最大的盟友，”BioMarin制药墨西哥前董事总经理David López指出。拉丁美洲罕见病护理长期面临诊断延迟和治疗选择有限的挑战。业内数据显示，欧盟患者平均需近五年确诊，西班牙和拉美地区延迟更甚。墨西哥罕见病登记处估计，当地患者常需咨询六至八位专家才能确诊，期间症状可能被误诊为常见病，导致不可逆器官损伤。
口服疗法的引入被视为改善患者生活质量的关键一步。其便捷性可减少对医院护理的依赖，使患者能更及时应对急性发作。尽管无法直接解决诊断延迟问题，但有效且易用的治疗方案可减轻晚期诊断的长期影响。专家认为，系统性变革如扩大医学培训、加快转诊、普及基因检测及整合专科中心，仍是缩短诊断时间的核心。
此次合作使KalVista获得具备成熟监管能力的区域伙伴，Multicare则通过引入一流疗法强化产品组合。对于拉丁美洲患者而言，这或意味着更早获得已在其他主要市场应用的治疗选项。“晚期诊断不仅是行政问题，更是健康结果的决定因素，”López强调。行业合作正逐步填补未满足的医疗需求，而缩短诊断时间仍需多方持续努力。
