瑞士生物制药公司Idorsia Ltd宣布，将于2026年2月2日至6日举行的第22届WORLDSymposium™上展示lucerastat治疗法布里病的长期研究结果，包括持续42个月的治疗数据和肾脏活检分析。
具体展示安排为：2月5日15:30 PST（2月6日00:30 CET）将发布两张海报，分别介绍来自MODIFY开放标签扩展研究的肾脏活检结果，以及lucerastat对法布里病患者肾功能影响的长期观察数据。这些成果基于三期MODIFY研究及其开放标签扩展，部分参与者已接受lucerastat治疗超过六年，为评估该口服疗法的持久性和耐受性提供了依据。
Idorsia在开放标签扩展中开展了一项肾脏活检亚研究，纳入接受至少两年lucerastat单药治疗的经典法布里病男性患者。通过定量方法评估关键肾细胞类型中球形三酰基鞘氨醇（Gb3）的积累情况，这些数据有助于进一步理解lucerastat对肾脏疾病的潜在生物学影响。
MODIFY研究是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，旨在评估lucerastat作为口服单药疗法在成年法布里病患者中的疗效和安全性。共118名患者按2:1比例随机分组，双盲期结束后107名患者进入开放标签扩展研究，以继续评估长期安全性和对肾功能的临床效果。关键研究结果已发表于《自然通讯》。
虽然该研究未达到减轻神经性疼痛的主要终点，但lucerastat显示出显著的药效学效应，能够持续降低血浆和尿液中的Gb3水平。开放标签扩展的中期分析表明，接受lucerastat治疗至少12个月的患者，其肾功能下降速度有所减缓，特别是在基线肾功能受损或eGFR快速恶化的患者中观察到了肾功能丧失的减缓趋势，提示该药物可能具有疾病修饰作用。
法布里病是一种罕见的X连锁溶酶体贮积症，由GLA基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶A活性缺乏，进而引起Gb3在全身多个器官积聚。目前治疗手段包括酶替代疗法和口服伴侣疗法，但仍存在给药方式、免疫原性等局限。lucerastat作为一种口服底物减少疗法，通过抑制葡萄糖神经酰胺合酶减少Gb3合成，其临床潜力正在多项研究中得到验证。
Idorsia是一家专注于发现和开发变革性药物的生物制药公司，总部位于瑞士巴塞尔附近。公司致力于通过创新研究应对未满足的医疗需求，并在瑞士证券交易所上市。本次在WORLDSymposium上公布的长期肾脏活检数据，将为法布里病治疗领域提供新的科学参考。
