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无数据
UniQure近日公布了其针对亨廷顿舞蹈症(HD)的AMT-130基因疗法I/II期临床试验关键数据,显示该疗法显著减缓了患者症状进展,并达到试验主要终点。这是首次有药物在临床试验中被证实可改变HD患者病程,标志着亨廷顿舞蹈症治疗...