瑞士生物技术企业Idorsia近日公布了其与美国食品药品监督管理局（FDA）共同商定的lucerastat治疗法布里病的III期注册研究方案。这一项目旨在评估lucerastat对肾脏病理的影响，以支...

加利福尼亚州里士满，2026年2月3日（GLOBE NEWSWIRE）——基因组医学公司Sangamo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SGMO）今日公布了针对法布里病的基因治...

2026年1月30日，意大利帕尔马和以色列卡米尔——Chiesi全球罕见病与Protalix BioTherapeutics公司宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会对Elfabrio（pegunigal...