加利福尼亚州里士满，2026年2月3日（GLOBE NEWSWIRE）——基因组医学公司Sangamo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SGMO）今日公布了针对法布里病的基因治疗候选产品isaralgagene civaparvovec（ST-920）的注册性I/II期STAAR研究的详细数据。

这些结果将于2026年2月2日至6日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第22届WORLDSymposium™年会上通过四次平台演讲和海报展示进行发布，同时也会在Sangamo官方网站的演讲页面提供。

STAAR研究的研究员、辛辛那提儿童医院医疗中心的Robert J. Hopkin医学博士表示：“这些数据表明，ST-920给药后内源性产生α-Gal A活性有潜力改变法布里病的治疗格局。考虑到心血管疾病是该病患者最常见的死亡原因，心脏功能的稳定，包括心脏结构和心脏生物标志物的稳定，尤其令人鼓舞。”

另一位研究员、爱荷华大学医疗保健中心的John A. Bernat医学博士补充道：“这些数据提示ST-920有潜力改善肾功能，这是对该疾病历史性肾功能下降特征的一个显著突破。结合良好的耐受性、能够停用当前的酶替代疗法以及其他临床获益，ST-920显示出作为法布里病一次性、持久性治疗选择的潜力。”

截至2025年4月10日的数据显示，在所有32名给药患者中，52周时的平均年化eGFR斜率为正，数值为1.965 mL/min/1.73m²/年，表明肾功能有所改善。在达到104周随访的19名患者中，平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年。研究还观察到心脏功能在一年内保持稳定，包括在临床和人口统计学亚组中一致的心脏结构稳定性。效果的持久性通过最长治疗患者维持高达4.5年的α-半乳糖苷酶A活性升高表达得到证实，同时伴随生活质量改善和其他临床获益。该候选产品在研究中表现出良好的安全性和耐受性特征，无需预处理。

Sangamo首席开发官Nathalie Dubois-Stringfellow博士指出：“这些数据展示了ST-920如何能够改变法布里病的潜在病理，为所有类型的成人法布里病患者提供有意义的临床获益。我们已向美国食品药品监督管理局（FDA）启动了滚动提交生物制品许可申请（BLA），寻求ST-920的批准。”

I/II期STAAR研究目前已完成，32名患者已转入长期随访研究。FDA已为该产品提供了明确的加速批准监管路径，同意使用52周时的平均年化eGFR斜率作为中间临床终点。2025年12月，Sangamo正式启动了向FDA滚动提交BLA的程序。

关于STAAR研究，这是一项全球性、开放标签、单剂量、剂量探索、多中心临床研究，旨在评估用于法布里病患者的基因治疗候选产品isaralgagene civaparvovec。该疗法仅需一次性输注，且无需预处理。研究招募了正在接受酶替代疗法、已停止该疗法六个月或更长时间，或从未接受过该疗法的患者。FDA已授予该产品孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法认定，其在欧洲和英国也获得了相应的认定与资格。

法布里病是一种溶酶体贮积症，由GLA基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，进而造成特定脂质在细胞中积聚，对肾脏、心脏、神经等多个重要器官造成损害。

Sangamo Therapeutics是一家专注于基因组医学的公司，致力于为患有严重神经系统疾病且治疗选择有限的患者开发创新疗法。