欧洲药品管理局人用药品委员会建议有条件批准一种名为Ojemda（tovorafenib）的新药，用于治疗儿童低级别胶质瘤患者，这是一种非癌性脑肿瘤。该药物由益普生制药生产，适用于年龄在6个月及以上、肿瘤存在BRAF基因特定改变的患者，以及在一项或多项治疗后疾病仍进展的患者。

儿童低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑肿瘤类型。虽然预后通常较好，但许多幸存者会因疾病或治疗而出现慢性问题，影响视力、运动能力、学习和整体发育。目前的治疗选项主要包括手术和化疗，但化疗的益处有限，且可能带来显著的副作用。对于那些在现有治疗后病情恶化的患者，往往缺乏进一步的治疗选择。

Ojemda是一种每周一次的口服靶向疗法，通过阻断参与肿瘤生长的RAF蛋白，减缓或停止导致具有特定BRAF改变的肿瘤细胞生长和增殖的信号。欧洲药品管理局的建议基于一项非对照、开放标签的2期临床研究结果，该研究涉及77名儿童低级别胶质瘤患者，他们的肿瘤存在BRAF基因改变，且在接受先前治疗后疾病仍恶化。

研究显示，40名患者（占总数的52.6%）在接受每周一次Ojemda治疗的某个时间点获得应答，应答平均持续18个月。没有患者获得完全应答（即肿瘤消失且无新病灶），但29名患者获得部分应答（肿瘤大小减少至少50%且无新病灶），11名患者获得轻微应答（肿瘤大小减少25%-49%且无新病灶）。

报告的最常见副作用包括头发颜色变化、血液肌酸磷酸激酶升高、疲劳、贫血、呕吐、血液磷酸盐水平低、头痛、皮疹、发热、生长迟缓和皮肤干燥。为了确认Ojemda的疗效和安全性，益普生制药需要提交一项正在进行中的随机对照3期研究的结果。CHMP的意见将提交给欧盟委员会，以决定是否在欧盟范围内授予营销授权。