欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）近日对Acoziborole Winthrop用于治疗由冈比亚布氏锥虫引起的非洲人类锥虫病（g-HAT）给出了积极的科学意见。该药物旨在欧盟以外地区使用，并在EU-M4all计划下评估，该计划致力于促进低收入和中等收入国家患者获取必需药物。

非洲人类锥虫病（昏睡病）是一种被世界卫生组织（WHO）归类为被忽视的热带病，主要分布在非洲部分地区。通过受感染采采蝇叮咬传播，感染后患者可能出现发热、头痛等早期症状，随后可能发展为影响神经系统的严重阶段。若不及时治疗，该非洲人类锥虫病通常致命。

Acoziborole Winthrop是一种新型单剂量口服药物，适用于体重至少40公斤的12岁及以上成人和青少年，用于治疗g-HAT的第一阶段和第二阶段。其活性物质acoziborole通过结合并阻断寄生虫所需酶的活性，导致寄生虫死亡。

目前g-HAT的治疗方法复杂，通常涉及多剂量、静脉输注或肌肉注射，以及住院治疗，且需通过腰椎穿刺确定疾病阶段。相比之下，Acoziborole Winthrop以单次口服剂量给药，对所有阶段g-HAT均有效，无需腰椎穿刺和住院，简化了治疗流程，提高了患者依从性和药物可及性。

该药物的安全性和有效性基于在刚果民主共和国和几内亚进行的一项单臂开放标签II/III期临床试验。研究涉及208名15岁及以上g-HAT患者，结果显示，18个月后，治疗在约95%的第二阶段患者和100%的第一和中间阶段患者中成功。支持性数据表明，在12至17岁、体重至少40公斤的青少年中，药物预期与成人表现相同。

报告的最常见副作用包括头痛、发热、虚弱、食欲减退和震颤。该药物不适用于已有心律问题的人群，也不应与某些用于治疗HIV和其他感染的药物同用。患者将收到风险解释卡片，公司还将进行授权后研究以收集真实世界安全性信息。

EMA的积极科学意见将简化WHO预认证，促进Acoziborole Winthrop在疾病流行国家的国家注册。科学意见申请在加速时间表下评估，以加快患者获取。在EU-M4all计划下，CHMP与WHO及目标国家合作评估药物，结合科学审查与本地疾病专业知识。