2026年3月9日Santhera Pharmaceuticals宣布，在佛罗里达州奥兰多举行的2026年肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学会议上，公布了AGAMREE®（瓦莫洛龙）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的长期数据。这些数据涵盖了长达八年的真实世界分析，显示该药物在保持疗效的同时，具有更优的安全性特征。

分析基于包括GUARDIAN研究基线在内的数据集，涉及杜氏肌营养不良症DMD男孩中位治疗约五年。与接受地夫可特或泼尼松治疗的倾向匹配历史队列相比，瓦莫洛龙在丧失行走能力时间上无显著差异（p=0.9041），表明其长期有效性可比。同时，安全性方面展现优势：椎体骨折患者比例降低80%（8.1%对比地夫可特41.9%，p=0.0082），白内障发生率显著减少（5.3%对比37.8%，p=0.015），且未观察到青光眼病例。

瓦莫洛龙组还维持了正常身高轨迹，平均身高优势达12.17厘米，而经典皮质类固醇组出现生长抑制。非椎体骨折率为27.5%，处于传统治疗较低水平。大多数患者的代谢参数保持在正常范围内，晨间皮质醇水平符合预期，未发现新的安全性问题。Santhera首席医疗官Shabir Hasham表示：“这些数据表明，瓦莫洛龙在保持疗效的同时，减少了类固醇相关副作用，更适合长期疾病管理，包括与新兴疗法联合使用。”

AGAMREE是一种解离性抗炎药，通过新型作用机制减少类固醇毒性，已在美国、欧盟等多地获批用于杜氏肌营养不良症DMD治疗。前瞻性GUARDIAN研究将继续评估长期结果，以进一步支持其在真实世界中的应用。