2026年3月9日临床阶段生物制药公司MBX Biosciences, Inc.宣布，已成功完成与美国食品药品监督管理局的第二阶段末期会议，就每周一次卡努帕拉肽治疗慢性甲状旁腺功能减退症的三期临床试验设计达成一致。

MBX Biosciences首席医疗官Sam Azoulay医学博士表示：“我们对会议结果及卡努帕拉肽三期试验的反馈感到鼓舞。这款药物有望通过恢复生理性甲状旁腺激素活性并维持正常血钙水平，以每周一次给药方案为甲状旁腺功能减退症确立新标准。医生与患者对更便捷疗法的需求，预计将推动三期试验快速入组，我们计划在2026年第三季度招募首位患者，并已确认新药申请的监管路径。”

基于FDA建议，MBX计划于2026年第三季度启动卡努帕拉肽三期研究。试验设计已确定，包括约160名患者按3:1比例随机接受卡努帕拉肽或安慰剂，主要终点为正常血清钙达标率，次要终点包括尿钙正常化。试验将包含4周固定剂量期、18周滴定期和4周维持期，主要疗效分析在第26周进行，随后进入开放标签扩展期以评估长期安全性。

该公司同时宣布，卡努帕拉肽已获得欧洲药品管理局授予的孤儿药资格，用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症，支持其在欧洲的临床开发。卡努帕拉肽是一种甲状旁腺激素肽前药，利用公司专有精准内分泌肽平台技术，旨在提供每周一次给药，其每日峰谷比低于常规每日方案，此前已获美国FDA孤儿药认定。

甲状旁腺功能减退症是一种罕见内分泌疾病，由甲状旁腺激素缺乏导致低钙血症，可能引发肌肉痉挛、神经症状等并发症，估计影响欧美超过25万人。目前标准疗法依赖口服钙和维生素D补充剂，未解决激素缺乏根本问题。MBX Biosciences专注于基于其平台开发精准肽疗法，管线还包括肥胖症和减重手术后低血糖候选药物。