在诺华公司完成对RNA药物开发商Avidity Biosciences的收购后,其临床前精准心脏病学项目被分拆成立新公司Atrium Therapeutics。这家位于美国圣地亚哥的企业获得了约2.7亿美元资金,专注于开发针对罕见遗传性心肌病的RNA疗法。

Atrium Therapeutics已确定两款主要候选药物,计划在今年下半年提交ATR 1072的首次人体试验申请,用于治疗PRKAG2综合征;ATR 1086则计划在2027年提交申请,用于治疗PLN心肌病。两款药物均采用抗体寡核苷酸偶联物技术,旨在直接将RNA递送至心脏以改善功能。
首席执行官凯瑟琳·加拉格尔表示:“我们的愿景是开创心脏RNA疗法,改善心脏病患者的生活。目前遗传性心肌病患者仅接受对症治疗,存在巨大未满足需求。”Atrium估计美国约有200万患者受此影响,其中一半有遗传驱动因素。
该公司的管线还包括与百时美施贵宝和礼来公司的合作项目,均专注于精准心脏病学领域。Atrium继续在纳斯达克以股票代码“RNA”交易,总部拥有约50名员工,计划今年增加10-15人。
加拉格尔补充道:“我们在RNA领域拥有深厚经验,能够利用这项技术为患者带来改变。”公司名称Atrium由首席医疗官史蒂夫·休斯提出,既象征心脏心房,也寓意聚集之地。









