维度网讯， 2026年4月1日光束疗法公司Beam Therapeutics公司宣布，其BEACON 1/2期临床试验结果已在《新英格兰医学杂志》发表。这项研究评估了基因疗法risto-cel用于治疗镰状细胞病（SCD）的安全性和有效性。

数据显示，截至2025年8月6日，31名接受risto-cel治疗的镰状细胞病SCD患者中，胎儿血红蛋白（HbF）水平平均超过60%，镰状血红蛋白（HbS）降至40%以下。所有患者贫血得到缓解，且治疗后未发生严重血管闭塞危象（VOCs）。Dana-Farber/波士顿儿童癌症和血液疾病中心的Matthew M. Heeney博士表示：“Risto-cel展现出改变镰状细胞病SCD病理生理学的潜力，能显著改善患者预后。”

明尼苏达大学的Ashish Gupta博士指出：“Risto-cel在细胞采集和制造方面呈现有利趋势，有望优化治疗体验并减少医疗资源使用。”Beam首席医疗官Amy Simon博士补充道：“基于现有数据，我们计划在2026年底前提交生物制品许可申请，以尽快为患者提供这一疗法。”

Risto-cel是一种基于碱基编辑技术的自体细胞疗法，通过修饰HBG1/2基因启动子来增加胎儿血红蛋白产生。FDA已授予其孤儿药和再生医学先进疗法认定。镰状细胞病SCD是一种遗传性血液疾病，全球影响约八百万人，美国约有10万患者。

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